ניסוי קליני הוא אחד השלבים משלבי פיתוח תרופה,טיפול חדשני ומטרתו למצוא דרכים חדשות לטיפול יעיל יותר במחלה מהטיפול המקובל . עיקרו- בחינת בטיחות ומועילות לשימוש של בני-אדם.
טיפול חדש בראש וראשונה נבדק במעבדה בה פותח. כאשר יש לחוקר בסיס להאמין כי הוא מבטיח ובעל תועלת, עובר הוא לשלב הניסוי הקליני.
הניסויים הקליניים נערכים בהתאם "לאמנת הלסינקי" שעיקרה הבטחת בריאותם של משתתפי המחקר.
המחקרים הרפואיים בארץ מנוהלים בהתאם לנוהל לניסויים רפואיים בבני אדם. (ניסויים רפואיים בבני אדם, התשמ"א-1980).
בקשה לאישור ניסוי רפואי יכול להגיש רופא בעל רישיון לעסוק ברפואה, שיהיה אחראי לניסוי, וזאת בהסכמה בכתב של הנהלת בית החולים שבו יתבצע הניסוי.
הבקשה לאישור הניסוי מוגשת ל"וועדת הלסינקי" של בית החולים. עם אישורה היא מועברת לאגף הרוקחות במשרד הבריאות.
היא מלווה בתכנית מפורטת לניסוי הכולל רקע ורציונל לניסוי, מטרותיו, המדדים לפיהם תוערכנה התוצאות, מתכונת הניסוי, מספר המשתתפים, קריטריונים להכללה ולאי-הכללה , מינון, משך הטיפול, המעקב הקליני, בדיקות מעבדתיות ואחרות רלוונטיות, שיטת ניטור מהלך הניסוי, תנאים להפסקת הניסוי, שיטת ניתוח ועיבוד התוצאות, מתכונת הדיווח.
משתתפי המחקר הרפואי, מתבקשים למלא "טופס הסכמה מדעת" לאחר שקיבלו הסבר על נושא המחקר, מטרותיו, משך הזמן הצפוי, התועלת הצפויה, אי הנוחות העלולה להיגרם וכל מידע רלוונטי אחר.
הרופא האחראי על הניסוי עוקב אחר השפעת הטיפול על החולה ונוקט בכל האמצעים על מנת להגן עליו.
על מחקר רפואי מפקחת וועדת-אתיקה המורכבת מרופאים מומחים ונציגי ציבור. תפקידה לפקח על ביצוע המחקר על פי כללים מוגדרים, ולהבטיח את שלומם של המשתתפים. בתום המחקר רשאית הועדה להחליט, כי התרופה הניסיונית תהיה זמינה למשתתף בניסוי, אם השתכנעה כי יש צורך רפואי בהמשך הטיפול.
החברות המפעילות ניסויים קליניים במספר מרכזים רפואיים בעולם, מחויבות לעמוד בדרישות "הליכים קליניים נאותים" ע"י רשות המזון והתרופות הפדרלית (FDA) ובאיחוד האירופי ע"י הסוכנות האירופית להערכת תרופות (EMEA).
4 שלבי הניסוי בפיתוח תרופה/טיפול רפואי
בשלב 1 (Phase I) מעוניינים לבדוק כיצד תרופה או טיפול רפואי פועלים על חולים בריאים וכן בודקים מנגנון הפעולה, המינון, בטיחות-השימוש ותופעות לוואי.
בשלב 2 (Phase II) לאחר קבלת אישור רשויות הבריאות, מבצעים בקבוצה גדולה יותר של חולים, חקירה קלינית לגבי יעילותו של הטיפול והאם יש שיפור בסימני המחלה, בבדיקות הדם וכדומה.
בשלב 3 (Phase III) הטיפול החדש נבדק באוכלוסייה רחבה יותר ובכלים קליניים מתוחכמים, ומטרתו-בדיקת מועילות השוואתית לעומת טיפולים אחרים. זהו שלב מכריע בו מחצית מהחולים יקבלו את הטיפול החדש (קבוצת המחקר) ואילו המחצית השנייה של החולים (קבוצת הביקורת) יקבלו את הטיפול המקובל. הבחירה נעשית באופן אקראי רנדומלי.
בשנים האחרונות יש נטייה לבדוק בשלב 3 אף "תוצאות אמת": כיצד השיפור הקליני משפיע על השיפור בפעילות היום-יומית.
בשלב 4 (Phase IV) של הפיתוח יש כבר אישור שימוש ע"י רשויות הבריאות. מחקרי שלב זה מבוצעים לאחר צאת התרופה לשוק מתוך רצון לגלות שימושים נוספים למוצר, או לצורך איסוף נתוני בטיחות נוספים מקבוצת חולים רחבה ביותר.
יתרונות ההשתתפות בנסויים קליניים
המשתתפים בניסוי קליני זוכים לקבל טיפול באיכות גבוהה. הטיפול במהלך הניסוי ניתן תוך שיתופם בקבלת החלטות, תחת עינם הפקוחה של הצוות הרפואי. גם אם בפועל, תוצאות הטיפול עלולות שלא להשפיע על שיפור במצב המחלה, המשתתפים בניסוי מקבלים טיפולים עדכניים שתוכננו ונחקרו במחקרים מוקדמים. אם, על פי הבחירה האקראית המקובלת במחקרים, החולים לא מקבלים את הטיפול החדש (בהיותם משויכים לקבוצת ביקורת) הם עדיין מקבלים את הטיפול המקובל והמתאים ביותר לטיפול במחלה. לניסויים חשיבות רבה לשיפור המערך הטיפולי ולמציאת כיווני מחקר חדשים לטובת כלל המטופלים בעתיד. השתתפות בניסוי מקדמת את מדע הרפואה ועשויה לשפר את סיכוייהם של משתתפי הניסוי ושל חולים אחרים בעתיד.